Terapia Celular para Epilepsias Infantiles (Fase 2)

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Mínimo 10.000 euros
 
 
 
16.000 de 25.000 euros

16.000 euros conseguidos
¡Gracias a todos!

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Las epilepsias infantiles afectan a niños desde bebés, poniendo en riesgo su vida al carecer de tratamientos efectivos.

El proyecto
Quién está detrás

¿Cuál es nuestro objetivo?

Queremos desarrollar una alternativa terapéutica novedosa para niños con epilepsia.

La epilepsia es una afección crónica, debida a un desequilibrio entre excitación e inhibición, lo que conduce a una hiperactividad neuronal incontrolada (crisis epiléptica). En general, las crisis pueden deberse a una hiperactividad de las neuronas excitatorias o, por el contrario, a la ausencia de actividad de las interneuronas que conforman el sistema inhibitorio, normalmente por alteraciones en las interneuronas GABAérgicas. Son numerosas las evidencias que relacionan estrechamente GABA (un neurotransmisor inhibitorio) y epilepsia. De ahí que muchas estrategias terapéuticas se centren en el sistema GABAérgico. De hecho, los fármacos anticonvulsivosde primera opción, como la Gabapentina o las Benzodiazepinas, están íntimamente relacionados con el GABA. Sin embargo, pese a la eficacia comprobada de estos fármacos, entre los pacientes epilépticos existe un grave problema de farmacorresistencia, que incide especialmente algunas encefalopatías infantiles.

La terapia celular ha surgido en los últimos años como una gran posibilidad para no solo paliar, sino curar, diversas enfermedades que afectan al sistema nervioso, entre ellas la epilepsia. Los trabajos previos que se han realizado demuestran que el trasplante de precursores neuronales GABAérgicos (que generan interneuronas que utilizan GABA – el  principal neurotransmisor inhibitorio del sistema nervioso central en mamíferos) en el cerebro adulto de ratones con epilepsia de lóbulo temporal resistentes a los medicamentos frena las crisis epilépticas.

Tras estos buenos resultados queremos iniciar un ensayo pre-clínico (dividido en 4 fases) de esta terapia en otros modelos de epilepsia infantil con el que comprobar sus beneficios y aplicabilidad futura. Ya hemos ejecutado la fase 1 del proyecto y la presente campaña es para continuar con la fase 2.

Con el presente proyecto podremos ensayar ahora estas células en modelos animales de Síndrome de Dravet y de West para comprobar sus beneficios y verificar si en estas enfermedades también es posible frenar las crisis epilépticas. Para ello, en la Fase 1 (6 meses) del proyecto que ya estamos concluyendo con éxito, pusimos a punto los modelos animales de estas patologías, preparamos las colonias de animales necesarias para realizar los trasplantes y realizamos los ensayos de comportamiento y electrofisiología (estudio, diagnóstico y tratamiento de los trastornos del ritmo cardiaco ó arritmias) que nos han servido para comprobar los efectos positivos de los trasplantes en el modelo de S. de West.

En las Fase 2 realizaremos los trasplantes en el modelo de S. de Dravet y comenzaremos a observar los efectos a nivel de comportamiento y supervivencia.

En la Fase 3 realizaremos los ensayos de electrofisiología mediante EEG (electroencefalografía), una exploración neurofisiológica que se basa en el registro de la actividad bioeléctrica cerebral en condiciones basales de reposo, en vigilia o sueño, y durante diversas activaciones.

Por último, en la fase 4 verificaremos la presencia de las células trasplantadas, su distribución, diferenciación y sus efectos a nivel histológico (estudio de la composición, estructura y las características de los tejidos orgánicos de los seres vivos) y molecular.

Con ello obtendremos una imagen global con la que saber cómo de efectivo es el trasplante de este tipo de células y las posibilidades de éxito y cómo de seguro sería un ensayo clínico futuro.

¿A quién beneficia este proyecto?

Con este proyecto podremos saber si la terapia celular que desarrollamos es beneficiosa para frenar las crisis epilépticas en niños con síndromes como el Dravet y West. Sentará las bases para desarrollar posteriormente ensayos clínicos seguros y con alta probabilidad de éxito para un grupo de pacientes que actualmente no cuentan con ningún tratamiento efectivo. De este modo podremos ayudar a niños que sufren esta enfermedad y a sus familiares.

¿Qué precipitarás con tu ayuda?

El presupuesto mínimo que necesitamos es de 10.000 € y el óptimo de 25.000.

En la pasada campaña obtuvimos los fondos necesarios para realizar la fase 1, que ya finalizamos con éxito y en la que realizamos los trasplantes en un modelo de S. de West con resultados muy prometedores. Hemos observado una reducción sustancial de la frecuencia de espasmos epilépticos y una normalización de la actividad cerebral a nivel de sus ondas.

Ahora, si conseguimos el objetivo mínimo (10.000 euros), podremos continuar con la fase 2 del proyecto en la que realizaremos una caracterización de un nuevo modelo de S. de Dravet, para prepararlo todo para el ensayo pre-clínico de terapia celular. Con esta cuantía podremos mantener los animales modelo de los síndromes epilépticos y prepararemos las colonias de animales donantes de progenitores GABAérgicos, que expresan proteínas de fluorescencia para facilitar su trazado. También iniciaremos los análisis a nivel de comportamiento. La recuperación de los parámetros de comportamiento que analicemos será indicativa del efecto positivo del trasplante.

Si alcanzamos el objetivo óptimo (25.000 euros) podremos contratar a personal investigador que acelerará mucho la obtención de los resultados y, además de lo descrito anteriormente, realizaremos los trasplantes de precursores GABAérgicos en el nuevo modelo de S. de Dravet. Posteriormente, se analizarán los efectos a nivel de comportamiento y sintomatología epiléptica febril.

En caso de superar el objetivo óptimo destinaremos los fondos a la extensión del contrato del investigador y a la siguiente fase del proyecto, en donde se evalúa los efectos del trasplante a nivel de actividad cerebral mediante EEG. Además realizaremos estudios a nivel histológico y de expresión génica para explicar las bases moleculares de la reducción en las crisis epilépticas.

¿Quieres saber más?

Puedes leer nuestras publicaciones o visitar la página web del CABIMER.

http://www.cabimer.es/web3/grupos-de-investigacion/terapia-celular-en-neuropatologias/ 

Publicaciones:

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21766042

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20144261

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28122047

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29551491

 

 

 

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