Terapia Celular para Epilepsias Infantiles (Fase 2)

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Las epilepsias infantiles afectan a niños desde bebés, poniendo en riesgo su vida al carecer de tratamientos efectivos.

El proyecto
Quién está detrás

¿Cuál es nuestro objetivo?

Queremos desarrollar una alternativa terapéutica novedosa para niños con epilepsia.

La epilepsia es una afección crónica, debida a un desequilibrio entre excitación e inhibición, lo que conduce a una hiperactividad neuronal incontrolada (crisis epiléptica). En general, las crisis pueden deberse a una hiperactividad de las neuronas excitatorias o, por el contrario, a la ausencia de actividad de las interneuronas que conforman el sistema inhibitorio, normalmente por alteraciones en las interneuronas GABAérgicas. Son numerosas las evidencias que relacionan estrechamente GABA (un neurotransmisor inhibitorio) y epilepsia. De ahí que muchas estrategias terapéuticas se centren en el sistema GABAérgico. De hecho, los fármacos anticonvulsivosde primera opción, como la Gabapentina o las Benzodiazepinas, están íntimamente relacionados con el GABA. Sin embargo, pese a la eficacia comprobada de estos fármacos, entre los pacientes epilépticos existe un grave problema de farmacorresistencia, que incide especialmente algunas encefalopatías infantiles.

La terapia celular ha surgido en los últimos años como una gran posibilidad para no solo paliar, sino curar, diversas enfermedades que afectan al sistema nervioso, entre ellas la epilepsia. Los trabajos previos que se han realizado demuestran que el trasplante de precursores neuronales GABAérgicos (que generan interneuronas que utilizan GABA – el  principal neurotransmisor inhibitorio del sistema nervioso central en mamíferos) en el cerebro adulto de ratones con epilepsia de lóbulo temporal resistentes a los medicamentos frena las crisis epilépticas.

Tras estos buenos resultados queremos iniciar un ensayo pre-clínico (dividido en 4 fases) de esta terapia en otros modelos de epilepsia infantil con el que comprobar sus beneficios y aplicabilidad futura. Ya hemos ejecutado la fase 1 del proyecto y la presente campaña es para continuar con la fase 2.

 

Con el presente proyecto podremos ensayar ahora estas células en modelos animales de Síndrome de Dravet y de West para comprobar sus beneficios y verificar si en estas enfermedades también es posible frenar las crisis epilépticas. Para ello, en la Fase 1 (6 meses) del proyecto que ya estamos concluyendo con éxito, pusimos a punto los modelos animales de estas patologías, preparamos las colonias de animales necesarias para realizar los trasplantes y realizamos los ensayos de comportamiento y electrofisiología (estudio, diagnóstico y tratamiento de los trastornos del ritmo cardiaco ó arritmias) que nos han servido para comprobar los efectos positivos de los trasplantes en el modelo de S. de West.

En las Fase 2 realizaremos los trasplantes en el modelo de S. de Dravet y comenzaremos a observar los efectos a nivel de comportamiento y supervivencia.

En la Fase 3 realizaremos los ensayos de electrofisiología mediante EEG (electroencefalografía), una exploración neurofisiológica que se basa en el registro de la actividad bioeléctrica cerebral en condiciones basales de reposo, en vigilia o sueño, y durante diversas activaciones.

Por último, en la fase 4 verificaremos la presencia de las células trasplantadas, su distribución, diferenciación y sus efectos a nivel histológico (estudio de la composición, estructura y las características de los tejidos orgánicos de los seres vivos) y molecular.

Con ello obtendremos una imagen global con la que saber cómo de efectivo es el trasplante de este tipo de células y las posibilidades de éxito y cómo de seguro sería un ensayo clínico futuro.

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