Reprogramación celular para el tratamiento de la Esclerosis Múltiple

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Precipita en cifras

12.205personas
102proyectos
1.245.929euros

En el mundo, más de 2.5 millones de personas padecen esclerosis múltiple. En España hay más 50.000 afectados.

El proyecto
Quién está detrás

¿Cuál es nuestro objetivo?

La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad neurodegenerativa crónica de naturaleza inflamatoria y autoinmune caracterizada por el desarrollo de lesiones desmielinizantes y de daño axonal en el sistema nervioso central. Es la causa más frecuente de discapacidad neurológica de origen no traumático en adultos jóvenes, principalmente mujeres.  El 70% de los casos se diagnostica entre los 20 y los 40 años, por lo que el impacto de esta enfermedad en la vida personal, laboral y familiar de estos pacientes es muy elevado.

Su evolución natural conlleva graves déficits neurológicos: pérdida de la capacidad de movimiento, de la coordinación, sensibilidad, equilibrio, visión, control de esfínteres,… lo que implica un incremento paulatino del grado de discapacidad y un deterioro progresivo de la calidad de vida. Aunque se desconoce su causa, todo indica que se produce en personas genéticamente predispuestas sobre las que actuaría un factor ambiental no identificado en la actualidad.

El objetivo principal de este proyecto es conseguir un tratamiento para la regeneración del sistema nervioso central en pacientes con Esclerosis Múltiple. Trataremos de identificar los factores relacionados con la edad que actúan como reguladores genéticos en la reparación de las vainas de mielina y la neurodegeneración en el sistema nervioso central. De esta manera, los enfermos con Esclerosis Múltiple podrían ver reparadas sus células nerviosas dañadas, prevenir que las sanas se vieran afectadas, y así mejorar su calidad de vida y quizás recuperar las funciones perdidas.

Para ello, desarrollaremos un modelo experimental neuronal simple y reproducible, compatible con los distintos estadios de desarrollo de la enfermedad a partir de células madre pluripotentes inducidas (iPSCs) (células adultas que han sido genéticamente reprogramadas para pasar a un estado similar a células madre). Estas células iPSCs las obtendremos a partir de células somáticas de pacientes de Esclerosis Múltiple de distintas edades, lo que nos permitirá entender mejor cómo evoluciona la enfermedad a medida que envejecen y probar la eficacia de fármacos experimentales y otro tipo de terapias avanzadas evitando el uso de animales en las primeras fases de experimentación. 

Contáctanos
C/Pintor Murillo, 15
28100 Alcobendas (Madrid) - España
T.+(00 34) 91 425 09 09
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