Reprogramación celular para el tratamiento de la Esclerosis Múltiple

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En el mundo, más de 2.5 millones de personas padecen esclerosis múltiple. En España hay más 50.000 afectados.

El proyecto
Quién está detrás

¿Cuál es nuestro objetivo?

La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad neurodegenerativa crónica de naturaleza inflamatoria y autoinmune caracterizada por el desarrollo de lesiones desmielinizantes y de daño axonal en el sistema nervioso central. Es la causa más frecuente de discapacidad neurológica de origen no traumático en adultos jóvenes, principalmente mujeres.  El 70% de los casos se diagnostica entre los 20 y los 40 años, por lo que el impacto de esta enfermedad en la vida personal, laboral y familiar de estos pacientes es muy elevado.

Su evolución natural conlleva graves déficits neurológicos: pérdida de la capacidad de movimiento, de la coordinación, sensibilidad, equilibrio, visión, control de esfínteres,… lo que implica un incremento paulatino del grado de discapacidad y un deterioro progresivo de la calidad de vida. Aunque se desconoce su causa, todo indica que se produce en personas genéticamente predispuestas sobre las que actuaría un factor ambiental no identificado en la actualidad.

El objetivo principal de este proyecto es conseguir un tratamiento para la regeneración del sistema nervioso central en pacientes con Esclerosis Múltiple. Trataremos de identificar los factores relacionados con la edad que actúan como reguladores genéticos en la reparación de las vainas de mielina y la neurodegeneración en el sistema nervioso central. De esta manera, los enfermos con Esclerosis Múltiple podrían ver reparadas sus células nerviosas dañadas, prevenir que las sanas se vieran afectadas, y así mejorar su calidad de vida y quizás recuperar las funciones perdidas.

Para ello, desarrollaremos un modelo experimental neuronal simple y reproducible, compatible con los distintos estadios de desarrollo de la enfermedad a partir de células madre pluripotentes inducidas (iPSCs) (células adultas que han sido genéticamente reprogramadas para pasar a un estado similar a células madre). Estas células iPSCs las obtendremos a partir de células somáticas de pacientes de Esclerosis Múltiple de distintas edades, lo que nos permitirá entender mejor cómo evoluciona la enfermedad a medida que envejecen y probar la eficacia de fármacos experimentales y otro tipo de terapias avanzadas evitando el uso de animales en las primeras fases de experimentación. 

¿A quién beneficia este proyecto?

Se beneficiarán de este proyecto todos los enfermos diagnosticados de Esclerosis Múltiple que, actualmente, son más de 2.5 millones en todo el mundo. En España la prevalencia es media-alta (entre 100 y 150 casos cada 100.000 habitantes) con una incidencia aproximada de 1.800 nuevos casos diagnosticados cada año, alcanzando actualmente el número total de personas afectadas las 55.000 (75% mujeres). A nivel mundial el número de afectados se ha duplicado en las dos últimas décadas. Este aumento en la prevalencia de la enfermedad ocurre principalmente en mujeres y parece estar ligado factores ambientales.

¿Qué precipitarás con tu ayuda?

Si conseguimos el objetivo mínimo (25.000 €) desarrollaremos varias líneas celulares compatibles con distintos estadios de desarrollo de la enfermedad. Para ello, emplearemos células iPSCs obtenidas a partir de células somáticas provenientes de pacientes con esclerosis múltiple de distintas edades y diferentes fases de la enfermedad. De este modo, podremos entender mejor cómo avanza esta patología a medida que envejecemos. Estableceremos un modelo celular simple y reproducible para testar medicamentos y otro tipo de terapias avanzadas, evitando así el uso de animales en las primeras fases de experimentación.

Si conseguimos 50.000 € podremos emplear estas líneas celulares para determinar, mediante la tecnología CRISPR/Cas9 (galardonada con el Premio Nobel de Química 2020) junto con las últimas técnicas de secuenciado de ARN, el papel que juegan factores relacionados con la edad en la mielinización de los axones de las neuronas y los procesos neurodegenerativos, por tanto, en el avance de la Esclerosis Múltiple con el transcurso de la edad.

Finalmente, en caso de alcanzar el objetivo óptimo (100.000 €) se llevará a cabo un abordaje experimental global para alcanzar un tratamiento que lleve a la regeneración del sistema nervioso central en pacientes con Esclerosis Múltiple, a partir de los resultados obtenidos en los objetivos anteriores. 

¿Quieres saber más?

Las tecnologías de reprogramación celular y de edición génica (CRISPR) que se utilizarán en este proyecto para conseguir un tratamiento para la Esclerosis Múltiple han sido ampliamente utilizadas por el equipo investigador en el estudio de otras enfermedades como la retinosis pigmentaria, la progeria (una enfermedad genética de la infancia extremadamente rara que provoca envejecimiento brusco y prematuro en niños entre su primer y segundo año de vida), la distrofia muscular o la enfermedad renal aguda, con resultados muy positivos y esperanzadores en modelos animales. Los resultados de estas investigaciones han sido publicados en las revistas científicas más prestigiosas y también se han hecho eco de ellos los medios de comunicación generalistas más importantes del mundo.

Sin embargo, todavía es necesario llevar a cabo muchos estudios para perfeccionar estas técnicas que, por los resultados obtenidos hasta el momento, se perfilan con el futuro más prometedor de la medicina para conseguir la cura de determinadas enfermedades y abren la puerta a la esperanza para muchas familias.

La experiencia del Dr. Izpisua en el campo de la medicina regenerativa y del uso de tecnologías de reprogramación celular y edición génica avala el éxito de este proyecto. Él es uno de los científicos más reconocidos en todo el mundo en el campo de la biología del desarrollo. La revista TIME le incluyó en la lista de las 50 personas más influyentes del 2018 en el campo de cuidados de la salud por sus innovaciones científicas para abordar el problema de la escasez de órganos humanos para trasplantes. Se trata del único español que forma parte de este destacado grupo.

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