Ingeniería genética para pacientes con leucemias y linfomas (FAMA)

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Los tratamientos basados en T-CAR aportan resultados clínicos esperanzadores en la mayoría de pacientes oncológicos.

El proyecto
Quién está detrás

Más del 65 % de los pacientes con leucemias o linfomas responden satisfactoriamente a protocolos poliquimioterápicos con los que son potencialmente curables. Lamentablemente, los pacientes que no responden al tratamiento, o los que recaen tras una primera respuesta, tienen un mal pronóstico. La alternativa para estos pacientes en recaída o refractarios ha llegado de la mano de la terapia celular-génica mediante la generación CAR-Ts, un tratamiento basado en el uso de linfocitos T que expresan un receptor elaborado en el laboratorio y diseñado para unirse de una manera selectiva a ciertas proteínas en las células cancerosas.

Este novedoso tratamiento, a pesar de su efectividad y su aprobación por los principales órganos reguladores, presenta una gran limitación y es que se basa en la utilización de células del propio paciente modificadas genéticamente. Por un lado, el tratamiento recibido con anterioridad en estos pacientes refractarios (la mayoría de los pacientes han recibido varias líneas de quimioterapia o agentes inmunomoduladores antes de la obtención de linfocitos para producción de CAR) en muchas ocasiones hace inviable la producción de CAR-T de alta calidad y, por otro lado, el uso de células modificadas no está exento de complicaciones.

Como alternativa a las CAR-Ts, en los últimos años se ha demostrado que existe la posibilidad de obtener exosomas (pequeñas partículas secretadas por las células) que presentan la misma capacidad antitumoral que las CAR-T originales de las que provienen, con la ventaja de que son producidos a partir de donantes sanos lo que asegura una producción continua y, por tanto, una disponibilidad inmediata para todos los pacientes que lo necesiten.

En este sentido, desde hace varios años, nuestro grupo de investigación está impulsando varios proyectos relacionados con la mejora y producción de CAR-T mediante ingeniería genética. El enfoque innovador de este proyecto se basa en la obtención de un producto, EXO CAR-T, basado en vesículas con capacidad antitumoral, de mayor calidad que las que actualmente se obtienen.

¿Cuál es nuestro objetivo?

El principal objetivo de este proyecto, por tanto, es la creación de una unidad validada y homologada para la fabricación en España de un producto universal con capacidad antitumoral, libre de células y basado en exosomas terapéuticos obtenidos a partir de células T modificas con un antígeno quimérico (CAR-T), capaz de reconocer y eliminar células cancerígenas.

¿A quién beneficia este proyecto?

Este proyecto podría beneficiar potencialmente a pacientes con leucemias o linfomas, que no responden a quimioterapia, o que no han respondido adecuadamente a los tratamientos convencionales, y que presentan una cantidad y calidad de células muy inferior a los mínimos necesarios para su manipulación. También podría beneficiar en un futuro a pacientes con tumores sólidos, como el de mama, colon, páncreas y pulmón.

Nuestro producto (EXO-CAR-Ts), se dirige a cientos de pacientes en toda España, y en todo el mundo, ya que cualquier donante mayor de edad podría ser susceptible de donar sus células para fabricar este producto con una alta capacidad antitumoral.

¿Quieres saber más?

Dra. Herrera Concepción/IMIBIC

Grupo Terapia Génica y Celular en GENYO liderado por el Dr Francisco Martin

Grupo de investigación liderado por la Dra. Inmaculada Concepción Herrera Arroyo

Unidad de excelencia liderada por nuestro colaborador el Dr. Juan Antonio Marchal

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