A “mojarse” por la ELA: buscando su tratamiento

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La Esclerosis Lateral Amiotrófica es una enfermedad neurodegenerativa incurable. La esperanza de vida es de 2 a 5 años.

El proyecto
Quién está detrás

¿Cuál es nuestro objetivo?

La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una enfermedad neuromuscular que cursa con una degeneración selectiva de las motoneuronas. La consecuencia es una debilidad muscular progresiva que avanza hacia la parálisis total del enfermo viéndose afectadas también la capacidad de hablar, masticar, tragar y respirar.

A día de hoy no existe un tratamiento eficaz que permita incrementar la esperanza y calidad de vida de los afectados por esta enfermedad. El reto de nuestra iniciativa es conseguir que esta afirmación deje de ser una realidad.

El objetivo general del proyecto es comprobar el mecanismo de acción de un fármaco que actualmente es utilizado para otra indicación terapéutica como posible tratamiento de la ELA. Este hecho conocido como el “reposicionamiento de fármacos” presenta una ventaja frente a otros tratamientos experimentales para su llegada a la clínica, puesto que los tiempos se acortan.

Ya hemos demostrado que los modelos animales de ELA tratados con dicho fármaco incrementan su esperanza de vida y mejoran sus parámetros motores lo que lo hace un buen candidato para la terapia de esta enfermedad. Queremos conocer como dicha terapia modifica los biomarcadores diagnósticos y pronósticos que estamos desarrollando en nuestro laboratorio con el fin de encontrar el mecanismo de acción de dicho fármaco. Los biomarcadores que estamos desarrollando son proteínas sanguíneas relacionadas con la inmunidad y es donde hipotetizamos que dicha terapia puede estar actuando disminuyendo la neuroinflamación.

Esta terapia ya ha sido patentada y son necesarias más pruebas que demuestren su mecanismo de acción para conseguir que la industria farmacéutica se interese para la realización de ensayos clínicos, según nos han trasmitido las empresas contactadas.

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