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La Esclerosis Lateral Amiotrófica es una enfermedad neurodegenerativa incurable. La esperanza de vida es de 2 a 5 años.
¡Gracias a tod@s por vuestra participación!
Entre el 3 de mayo y el 1 de agosto de 2017, el proyecto consiguió 41 338 euros que han permitido estudiar un poco más en profundidad el efecto beneficioso del fármaco 5-FU sobre la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Hemos estudiado tanto el mecanismo de acción, como distintos tipos de administración del fármaco y distintas dosis, en un modelo animal murino para esta enfermedad.
Además, esta financiación ha ayudado a la realización de una tesis doctoral titulada “Mecanismo de acción del fármaco 5-Fluorouracilo y su efectividad como tratamiento en un modelo murino de Esclerosis Lateral Amiotrófica” que será defendida a lo largo del mes de Marzo 2021.
Sus resultados han sido publicados y presentados en diferentes congresos y workshops:
También recibimos el premio AREA otorgado por la Asociación Regional de Autónomos de Aragón.
Ahora debemos seguir trabajando para conocer por qué los diferentes ambientes en los que se encuentran los modelos animales permiten que el tratamiento sea más o menos efectivo, ya que este descubrimiento es de gran importancia a la hora de llevar los distintos tratamientos experimentales a los pacientes.
Gracias de nuevo por vuestro apoyo para la lucha contra esta terrible enfermedad.
Rosario Osta Pinzolas
Catedrática de Genética
LAGENBIO-Facultad de Veterinaria.
Instituto de Investigación Sanitaria de Aragón-Universidad de Zaragoza.
¿Cuál es nuestro objetivo? La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una enfermedad neuromuscular que cursa con una degeneración selectiva de las motoneuronas. La consecuencia es una debilidad muscular progresiva que avanza hacia la parálisis total del enfermo viéndose afectadas también la capacidad de hablar, masticar, tragar y respirar. A día de hoy no existe un tratamiento eficaz que permita incrementar la esperanza y calidad de vida de los afectados por esta enfermedad. El reto de nuestra iniciativa es conseguir que esta afirmación deje de ser una realidad. El objetivo general del proyecto es comprobar el mecanismo de acción de un fármaco que actualmente es utilizado para otra indicación terapéutica como posible tratamiento de la ELA. Este hecho conocido como el “reposicionamiento de fármacos” presenta una ventaja frente a otros tratamientos experimentales para su llegada a la clínica, puesto que los tiempos se acortan. Ya hemos demostrado que los modelos animales de ELA tratados con dicho fármaco incrementan su esperanza de vida y mejoran sus parámetros motores lo que lo hace un buen candidato para la terapia de esta enfermedad. Queremos conocer como dicha terapia modifica los biomarcadores diagnósticos y pronósticos que estamos desarrollando en nuestro laboratorio con el fin de encontrar el mecanismo de acción de dicho fármaco. Los biomarcadores que estamos desarrollando son proteínas sanguíneas relacionadas con la inmunidad y es donde hipotetizamos que dicha terapia puede estar actuando disminuyendo la neuroinflamación. Esta terapia ya ha sido patentada y son necesarias más pruebas que demuestren su mecanismo de acción para conseguir que la industria farmacéutica se interese para la realización de ensayos clínicos, según nos han trasmitido las empresas contactadas.
Equipo Investigadora principal: Rosario Osta Pinzolas. Profesora Titular de Genética. LAGENBIO-IIS. Facultad de Veterinaria de la Universidad de Zaragoza. https://www.researchgate.net/profile/Rosario_Osta Ana Cristina Calvo Royo. Contratada Doctora de Genética. LAGENBIO-IIS. Facultad de Veterinaria de la Universidad de Zaragoza. https://www.researchgate.net/profile/Ana_Calvo Janne Toivonen. Contratado Doctor de Genética. LAGENBIO-IIS. Facultad de Veterinaria de la Universidad de Zaragoza. https://www.researchgate.net/profile/Janne_Toivonen2 Pilar Zaragoza Fernández. Catédratica de Genética. LAGENBIO-IIS. Facultad de Veterinaria de la Universidad de Zaragoza. https://www.researchgate.net/profile/Pilar_Zaragoza Laura Moreno Martinez. Estudiante de doctorado. LAGENBIO-IIS. Facultad de Veterinaria de la Universidad de Zaragoza.https://www.researchgate.net/profile/Laura_Moreno-Martinez Miriam de La Torre Sebastian. Estudiante de doctorado. LAGENBIO-IIS. Facultad de Veterinaria de la Universidad de Zaragoza. Leticia Moreno García. Estudiante de Máster. LAGENBIO-IIS. Facultad de Veterinaria de la Universidad de Zaragoza. Elisa Gascón. Estudiante de Grado. LAGENBIO-IIS. Facultad de Veterinaria de la Universidad de Zaragoza. Desde el año 2000 que se creó esta línea de investigación, nos interesa trabajar en 3 líneas diferentes para avanzar en el conocimiento y/o tratamiento de la ELA. La primera de ellas es la publicación de los resultados obtenidos en revistas de alto impacto, o muy relacionadas con el tema, para intentar llegar a comunicar nuestros resultados con mayor eficacia a la comunidad científica, pero no nos quedamos ahí. La segunda de ellas, en nuestra opinión una de las labores más complejas y costosas, es la producción de patentes que interesen a la empresa farmacéutica o biotecnológica, y que haga posible la llegada del tratamiento a los enfermos. La tercera de ellas y no por ello menos importante, es la tarea divulgativa. Cuando se trata de una enfermedad rara, los enfermos necesitan que les hagamos saber que existen grupos de investigación que están trabajando para entender o tratar la enfermedad que ellos sufren.
Dónde estamos
RUPO LAGENBIO. Instituto de Investigación Sanitaria de Aragón. Facultad de Veterinaria. Universidad de Zaragoza.