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Nuevos modelos humanos para estudiar la Leucemia Mieloide Aguda Infantil

Verónica Ramos Mejía (Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud)

La Leucemia Mieloide Aguda infantil es una enfermedad rara, con mal pronóstico y baja supervivencia. Dada la escasez de muestras de pacientes, necesitamos desarrollar modelos de laboratorio para estudiar en profundidad sus causas. Con los nuevos modelos humanos que estamos generando podremos realizar estudios moleculares y celulares para identificar nuevas dianas terapéuticas específicas para cada subtipo de Leucemia Mieloide Aguda infantil, mejorando así los tratamientos actuales.

Mínimo3.000 €
1.715 €
Conseguidos
25.000 €
Óptimo
Quedan 64 días COLABORA
  • ¿Cuál es nuestro objetivo?

    Las alteraciones en el genoma que producen las leucemias infantiles ocurren durante el desarrollo fetal, en el vientre materno. Para reproducir este proceso en el laboratorio, estamos creando líneas de células pluripotentes humanas en las que generamos las alteraciones que ocurren en los pacientes.

    Usando estas líneas celulares, nuestro objetivo es encontrar nuevas y mejores dianas terapéuticas específicas para cada tipo de Leucemia Mieloide Aguda Infantil. De esta forma, se podrán desarrollar nuevos tratamientos para estos niños que sean más eficaces y con menos efectos secundarios. 

  • ¿Por qué este proyecto es singular y único?

    Dentro de las leucemias que afectan a los niños, la Leucemia Mieloide Aguda representa alrededor del 20% de los casos. Dada su baja incidencia, son pocos los laboratorios que están investigando sus causas y buscando nuevas estrategias terapéuticas. Nosotros somos uno de los pocos grupos en España que está desarrollando modelos de laboratorio de la Leucemia Mieloide Aguda Infantil basados en células madre pluripotentes, y el único que trabaja en Leucemia Megacarioblástica Aguda Infantil, un subtipo con un pronóstico especialmente adverso. 

  • Formamos parte de algo más grande

    Estamos trabajando para aplicar nuestras estrategias y metodologías al estudio de otros tipos de Leucemia Mieloides Agudas Infantiles.

    Además, estamos colaborando con pediatras de diferentes hospitales para poder conocer más de cerca la enfermedad: cómo se presenta en los pacientes, los tratamientos que siguen y sus efectos secundarios. Nuestro grupo pertenece al Comité Biológico de Leucemias Mieloides de la Sociedad Española de Hemato-Oncología Pediátrica (SEHOP), y también tenemos el apoyo de la Asociación de Padres y Madres de Niños Oncológicos de Granada (AUPA).

  • ¿A quién beneficia este proyecto?

    Con nuestro trabajo vamos a poder conocer en detalle las alteraciones a nivel molecular que ocurren en la Leucemia Mieloide Aguda Infantil y aplicaremos este conocimiento al desarrollo de nuevas terapia. Por tanto, nuestro proyecto de investigación repercutirá directamente en el beneficio de los pacientes. 

  • ¿Qué precipitarás con tu ayuda?

    El dinero de vuestras aportaciones se va a dedicar íntegramente a financiar la contratación de uno de los miembros de nuestro equipo, para que pueda seguir trabajando con nosotros. Con el objetivo mínimo de 3.000€ podremos financiar un contrato de 3 meses a tiempo parcial, y con el objetivo óptimo de 25.000€ podremos llegar a 1 año de contrato a tiempo completo. Si superamos nuestro objetivo óptimo conseguiríamos prolongar su contratación durante aún más tiempo, y continuar avanzando en nuestro trabajo con todo nuestro equipo.

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