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precipita

A “mojarse” por la ELA: buscando su tratamiento

Rosario Osta Pinzolas (Universidad de Zaragoza)

La Esclerosis Lateral Amiotrófica es una enfermedad neurodegenerativa devastadora e incurable en la que las neuronas encargadas de controlar los músculos voluntarios van poco a poco muriendo, imposibilitando finalmente el movimiento de cualquier músculo. La esperanza de vida media es de dos a cinco años.

Mínimo9.000 €
39.802 €
Conseguidos
25.000 €
Óptimo
Quedan 8 días COLABORA
  • ¿Cuál es nuestro objetivo?

    La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una enfermedad neuromuscular que cursa con una degeneración selectiva de las motoneuronas. La consecuencia es una debilidad muscular progresiva que avanza hacia la parálisis total del enfermo viéndose afectadas también la capacidad de hablar, masticar, tragar y respirar.

    A día de hoy no existe un tratamiento eficaz que permita incrementar la esperanza y calidad de vida de los afectados por esta enfermedad. El reto de nuestra iniciativa es conseguir que esta afirmación deje de ser una realidad.

    El objetivo general del proyecto es comprobar el mecanismo de acción de un fármaco que actualmente es utilizado para otra indicación terapéutica como posible tratamiento de la ELA. Este hecho conocido como el “reposicionamiento de fármacos” presenta una ventaja frente a otros tratamientos experimentales para su llegada a la clínica, puesto que los tiempos se acortan.

    Ya hemos demostrado que los modelos animales de ELA tratados con dicho fármaco incrementan su esperanza de vida y mejoran sus parámetros motores lo que lo hace un buen candidato para la terapia de esta enfermedad. Queremos conocer como dicha terapia modifica los biomarcadores diagnósticos y pronósticos que estamos desarrollando en nuestro laboratorio con el fin de encontrar el mecanismo de acción de dicho fármaco. Los biomarcadores que estamos desarrollando son proteínas sanguíneas relacionadas con la inmunidad y es donde hipotetizamos que dicha terapia puede estar actuando disminuyendo la neuroinflamación.

    Esta terapia ya ha sido patentada y son necesarias más pruebas que demuestren su mecanismo de acción para conseguir que la industria farmacéutica se interese para la realización de ensayos clínicos, según nos han trasmitido las empresas contactadas. 

  • ¿Por qué este proyecto es singular y único?

    Nuestro proyecto es único porque reúne tres novedades importantes. La primera es la utilización de un fármaco utilizado ya en el tratamiento contra el cáncer, y que nuestro grupo ha demostrado que incrementa la calidad de vida y longevidad en los modelos animales de ELA. La segunda es que creemos que el mecanismo de acción podría estar relacionado con la neuroinflamación, que en la actualidad se muestra como uno de los mecanismos etiopatogénicos que más influyen en la degeneración de esta enfermedad. Y la tercera es que si conseguimos descubrir el mecanismo de acción las empresas farmacéuticas podrían interesarse en el paso a un ensayo clínico.

  • Formamos parte de algo más grande

    La línea de investigación sobre la Esclerosis Lateral Amiotrófica fue iniciada en nuestro laboratorio hace 20 años. El grupo posee numerosas publicaciones y también varias patentes relacionadas con el tema. Son dos los objetivos fundamentales en los que trabajamos para intentar mejorar la vida de estos pacientes. Por un lado, desde el año 2000 tenemos los modelos animales para esta enfermedad validados por la Comunidad Científica y realizamos ensayos preclínicos para conseguir encontrar una terapia trasladable a pacientes. El segundo objetivo es encontrar biomarcadores diagnósticos y pronósticos de la enfermedad, en un primer momento en los modelos animales y luego trasladar los resultados a los pacientes.

    Pertenecemos al Instituto de Investigación Sanitaria de Aragón y colaboramos con distintos Hospitales tanto nacionales como internacionales. El Dr. A. Garcia-Redondo (Unidad de ELA del Hospital 12 de Octubre), Dr. Capablo y Dra. Larrode (Hospital Miguel Servet y Hospital Clinico Universitario de Zaragoza) y los Drs. Penco y Lunetta de Hospital Niguarda Ca' Granda y del Centro Clinico Nemo (Milan,Italia) respectivamente.

    También con otros grupos de investigación: Dr. Navarro (Universidad Autónoma de Barcelona), Dr. Esquerda (Universidad de Lleida), Dr. Musaro (Universidad de La Sapienza), Dr. Montarras (Instituto Pasteur de Paris) y la Dra. Manzano (Universidad de Oxford) entre otros.

    Por último, nuestro grupo es el responsable de un Consorcio “SENSONEURODEG” dentro del Campus Iberus de Excelencia Internacional formado por 7 grupos de investigación y una empresa cuya finalidad es la búsqueda de marcadores para la ELA entre otras enfermedades neurodegenerativas.

  • ¿A quién beneficia este proyecto?

    Los beneficiados directos de este proyecto serán los pacientes de Esclerosis Lateral Amiotrófica, los familiares y por supuesto también el personal sanitario que contará con más herramientas para un posible tratamiento. Por otra parte toda la sociedad se verá beneficiada si conseguimos arrojar un poco de luz a los pacientes que sufren esta terrible enfermedad y que actualmente no poseen un tratamiento y además su esperanza de vida es de 2 a 5 años

  • ¿Qué precipitarás con tu ayuda?

    Si llegamos al mínimo (9.000 euros) nos ayudarás a costear el conocimiento del mecanismo de acción del fármaco 5-FU y a incrementar el interés de las empresas farmacéuticas para la traslación del estudio a ensayos clínicos en pacientes. Y además, si llegamos al óptimo (25.000 euros), contribuirás a costear el estudio paralelo de otro fármaco de esta familia.

    En el caso de que se superase el óptimo se continuarán los estudios con otros fármacos similares o combinación de los mismos que puedan tener una mayor eficacia.

    Por tanto ayudarás a la búsqueda de un posible tratamiento para esta enfermedad tan devastadora que es la Esclerosis Lateral Amiotrófica.

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