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precipita

Avanzar en la investigación de la leucemia infantil

Pablo Menéndez Bujan (Institute Josep Carreras - Profesor de investigación ICREA)

Grupo de Investigación en Células madre, cáncer mesenquimal y desarrollo

El cáncer infantil es poco prevalente, tiene un origen prenatal y una etiología y patogénesis diferencial con respecto al cáncer adulto. La leucemia linfoblástica pro-B del lactante es un tumor infantil incurable a día de hoy.

Mínimo10.000 €
11.305 €
Conseguidos
25.000 €
Óptimo

11.305 € conseguidos

¡Gracias a todos!

  • El proyecto

    Fecha en Precipita: 15/01/2015 – 15/04-2015

    Centro de Investigación: Instituto Josep Carreras

    Grupo de Investigación: Stem cells, mesenchymal cancer and development

    Investigador principal: Pablo Menéndez Bujan

    Objetivo: El cáncer infantil es poco prevalente y por eso los recursos que se destinan a investigar el cáncer pediátrico son escasos. Además, la financiación y esfuerzo por parte de empresas farmacéuticas en nuevos tratamientos dirigidos de forma específica contra el cáncer pediátrico es marginal dado que el número de pacientes es muy inferior al número de casos adultos con cáncer de mama o colon. 

    Muchos tumores pediátricos son de buen pronóstico. Sin embargo, otros muchos presentan un pronóstico fatal. Uno de estos es la leucemia linfoblástica infantil con mutación MLL-AF4 que presenta una supervivencia global a 5 años menor del 20%. Además, la supervivencia libre de morbilidad es del 0%. La causa de este pronóstico tan desfavorable es que no conocemos el origen de la célula que se vuelve oncogénica ni las mutaciones responsables de la agresividad de la enfermedad.

    Nuestro objetivo es  investigar el origen celular y genético de esta leucemia. Pero también debemos, en paralelo, tratar de encontrar fórmulas para frenar la morbilidad de estos niños. Una propuesta es conocer qué célula dentro de todas las cancerígenas es la responsable de iniciar y alimentar la metástasis en el sistema nervioso central. Esta es una de las causas principales del sufrimiento de estos niños y además de que reciben unos tratamientos muy agresivos. 

  • ¿Qué has precipitado con tu ayuda?

    El objetivo del proyecto era descifrar mediante el uso de modelos in vivo (trasplante en ratones) si las células tumorales que expresan la molécula NG2 son las responsables de la infiltración del sistema nervioso central.

    Gracias a las donaciones recibidas a través de Precipita, el proyecto se ha ejecutado a la perfección. Se ha estudiado cual es la célula iniciadora de la leucemia en 12 pacientes con leucemia linfoblástica del lactante con el gen MLL reordenado. Para ello, hemos trasplantado en ratones inmunodeficientes las células leucémicas en base a la expresión de la proteína NG2. Hemos visto que tanto las células NG2+ como las células NG2- no están enriquecidas en capacidad leucémica; sin embargo, las NG2+ son las responsables de generar recaídas en el sistema nervioso central. De hecho, cuando tratamos los ratones con un anticuerpo que bloquea este antígeno la leucemia no es capaz de reestablecerse en el ratón inmunodeprimido. Esto sin duda, abre un campo terapéutico en la manera que diagnosticamos y tratamos la infiltración en sistema nervioso de las células leucémicas.

  • Y ahora, ¿qué?

    Este proyecto nos ha permitido sentar las bases del papel de NG2 en la leucemia linfoblástica pediátrica. Hemos publicado estos resultados y usado los datos obtenidos para solicitar financiación europea y así seguir este estudio a largo plazo explorando si NG2 es realmente una diana terapéutica. Para ello hemos patentado el uso de NG2 como diana terapéutica y hemos establecido diversas colaboraciones con hospitales en Europa con el seguir profundizando en esta leucemia.

  • ¿A quién beneficia este proyecto?

    Si logramos identificar el fenotipo de la población responsable de la invasión de células leucémicas en el sistema nervioso central podemos identificar el perfil antigénico sobre el cual debemos dirigir nuevas estrategias terapéuticas. Esto permitirá sin duda mejorar la calidad de vida de estos niños afectos por esta agresiva leucemia que a día de hoy siguen presentando un 80% de mortalidad tras 4-5 años

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